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成都2020年12月14日 /美通社/ -- 今天，近期在國內獲批上市的罕見病創新藥物維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）在四川大學華西醫院由心內科陳玉成教授開出了西部地區首張處方。維萬心是全球首個、也是唯一經批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創新性選擇，為患者治療帶來了新希望。
四川大學華西醫院心內科陳玉成教授
ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白
ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%。其發病原理在于不穩定轉甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離并錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質，長期進展會引發限制性心肌病和進行性心力衰竭。
“我國對于ATTR-CM的疾病認知不足，加之該疾病又極易與心衰混淆，誤診、漏診以及延誤診治是該疾病目前面臨的主要困境，患者因此而錯過最佳治療時間，生活質量受到嚴重影響，臨床診斷后平均生存時間僅為2~6年。”華西醫院心內科陳玉成教授表示：“近幾年，我國不同地區已有醫院陸續診斷出該疾病，本次創新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫的困境，為患者帶來延長生命的希望。”
華西醫院開出了西部地區首張處方
加強診斷和治療技術，華西醫院樹立標準化診治流程
目前，ATTR-CM臨床診療面臨眾多嚴峻挑戰，國內僅有少數醫院具備診斷和治療能力。因此提高診斷和治療技術，建立一套標準化診治流程迫在眉睫。
依托華西醫院罕見病中心，華西醫院近年來聯合神經科、核醫學科、血液科等對TTR心臟淀粉樣變性開展了一系列診斷和治療技術運用。“我們以國際頂級醫學中心的淀粉樣變性中心為標桿，目前已經建立了一套TTR心臟淀粉樣變性標準化的診治流程。”華西醫院心內科陳玉成教授表示：“通過詳細和綜合的臨床評估，結合PYP核素顯像、超聲心動圖及心臟核磁共振成像等對心臟的評估與監測，加上心肌活檢與淀粉樣物質免疫分型和遺傳性TTR的DNA分析，相信ATTR-CM診斷會越來越精確，患者也會得到更早的治療而獲益。同時，為了方便更多的罕見病患者能得到更快的診療，我院罕見病診治中心開通了專門的就診綠色通道，專人專地，為患者提供一站式服務。”
維萬心®于2020年9月底獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。基于該藥物的突破創新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學創新，10月30日，維萬心®榮獲蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術產品獎。
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