瑞士巴爾2021年2月8日 /美通社/ -- Orpha Labs AG今天宣布了其向治療II型白細胞黏附缺陷癥（LAD-II）患者的醫(yī)生提供ORL-101的同情用計劃。ORL-101是一種超純L-巖藻糖的新型制劑，目前正在用于治療LAD II患者的開發(fā)階段。

以色列衛(wèi)生部（MOH）批準了按照Orpha Labs的同情用藥計劃將ORL-101供LAD-II患者使用。Orpha Labs預計很快將招募LAD-II患者參加III期臨床試驗。

Orpha Labs的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alp Bugra Basat博士說：“我們非常自豪地宣布這項開發(fā)活動。ORL-101是授權用于LAD-II患者同情用藥計劃的首款產品，在我們將產品投入臨床開發(fā)以幫助超罕見疾病患者的工作當中，這是重要一步。”

FDA已授予ORL-101用于治療LAD II患者的罕見兒科疾病資格。如果針對LAD II患者的ORL-101的新藥申請（“NDA”）獲批，公司或將有資格獲得FDA的優(yōu)先審評券（PRV），該券可以用來兌換獲取任何后續(xù)上市申請的優(yōu)先審評。