美國馬里蘭州羅克維爾市和中國蘇州2025年3月6日 /美通社/ -- 致力于在血液腫瘤等領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業——亞盛醫藥（納斯達克代碼：AAPG；香港聯交所代碼：6855）今日宣布，公司原創1類新藥奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）獲國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入"突破性治療品種"名單，用于聯合化療一線治療新診斷費城染色體陽性（Ph+）急性淋巴細胞白血病（ALL）患者。

這是耐立克^®第三次獲CDE納入突破性治療品種。此前，該品種分別于2021年3月和2023年6月獲納入突破性治療品種，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者；及既往經過一線治療的琥珀酸脫氫酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃腸道間質瘤（GIST）患者。

突破性治療品種通常被授予用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病、且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等。對于被納入突破性治療品種的藥物，CDE將優先配置資源進行溝通交流，加強指導并促進藥物研發進程；申請人經評估符合相關條件的，也可以在申請產品上市許可時提出附條件批準申請和優先審評審批申請。總之，突破性治療品種的審評政策將加快具有重大臨床價值、臨床急需的創新藥或者改良型新藥的開發與上市。

ALL在中國的發病率約為0.69/10萬，Ph+ ALL約占成人ALL患者的20%-30%，且好發于老年人，對治療耐受性差^[1]。在小分子靶向藥物TKI問世之前，單純化療治療Ph+ ALL的5年總生存（OS）率低于20%^[2]。TKI的應用顯著改變了該領域的治療前景，但一代以及二代TKI治療Ph+ ALL患者仍存在一定局限性，患者的復發率高、無病生存期短且預后較差。此外，目前國內尚無任何TKI被批準用于一線治療Ph+ ALL 患者，該領域依然存在較大的、未被滿足的臨床需求。

耐立克^®是亞盛醫藥原創1類新藥，為中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑。其在中國的商業化推廣由亞盛醫藥和信達生物共同負責。目前，耐立克^®已在中國獲批的適應癥為：治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的CML慢性期（-CP）和加速期（-AP）的成年患者；以及治療對一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者，且所有獲批適應癥均已被納入國家醫保藥品目錄。

2023年7月，耐立克^®獲CDE臨床試驗許可，開展其聯合化療對比伊馬替尼聯合化療治療新診斷Ph+ ALL患者的全球注冊III期臨床研究，意味著該藥物有望成為國內首個獲批用于一線治療Ph+ ALL的TKI藥物。

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示："感謝相關政府部門對耐立克^®臨床價值的又一次認可！此次耐立克^®獲納入突破性治療品種，顯示了該藥物在Ph+ ALL這一預后惡劣的血液腫瘤治療領域具重大臨床潛力和價值。我們將繼續努力，以期進一步加速耐立克^®相關適應癥的開發，早日惠及患者。"

參考資料

1. Theresa Liu-Dumlao, Hagop Kantarjian, et al. Philadelphia-positive acute lymphoblastic leukemia: current treatment options. Curr Oncol Rep. 2012 Oct;14(5):387-94.
2. Abou Dalle I et. Treatment of Philadelphia Chromosome-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia. Curr Treat Options Oncol2019 Jan 24;20(1):4.

關于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家綜合性的全球生物醫藥企業，致力于研發創新藥，以解決血液腫瘤等領域全球患者尚未滿足的臨床需求。2019年10月28日，公司在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK；2025年1月24日，公司在美國納斯達克證券交易所掛牌上市，股票代碼：AAPG。

亞盛醫藥已建立豐富的創新藥產品管線，包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡通路關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司已在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項臨床試驗， 包括涉及主要品種的11項美國/全球注冊臨床試驗（已完成/進行中），其中2項注冊III期研究獲FDA許可。

公司核心品種耐立克^®已在中國獲批上市，且獲批適應癥均被成功納入國家醫保藥品目錄。公司另一重磅品種，新型Bcl-2選擇性抑制劑APG-2575（Lisaftoclax）的新藥上市申請（NDA）已獲CDE受理，并被納入優先審評。

截至目前，公司4個在研新藥共獲16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球范圍內進行知識產權布局，并與武田、默沙東、阿斯利康、輝瑞、信達等領先的生物制藥公司，以及梅奧醫學中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌癥研究院（Dana-Farber Cancer Institute）、美國國家癌癥研究所（NCI）和密西根大學等學術機構達成全球合作關系。

亞盛醫藥已在原創新藥研發與臨床開發領域建立經驗豐富的國際化人才團隊，以及成熟的商業化生產與市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行"解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。

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