蘇州2019年6月18日 /美通社/ -- 信達生物制藥（香港聯交所股票代碼：01801），是一家致力于研發、生產和銷售用于治療腫瘤、自身免疫疾病等重大疾病的創新藥物的生物制藥公司。今天宣布：信達生物制藥與南京馴鹿醫療技術有限公司聯合開發的全人源BCMA CAR-T細胞（研發代號：CT103A），在剛結束的第24屆歐洲血液學協會年會（EHA）和第55屆美國臨床腫瘤學會年會（ASCO）上，分別以口頭報告和壁報展示的形式對外公布一項由研究者發起、在華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院開展的臨床試驗研究數據（壁報摘要# 8013，美國中部時間6月4日；口頭發言摘要#S827，中歐夏令時間 6月15日（周六）下午12：35 PM – 12:45 PM）。

CT103A是信達生物與馴鹿醫療聯合開發的抗BCMA CAR-T細胞注射液，擬用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤。在ASCO和EHA年會上，CT103A展示了積極的數據：客觀緩解率(ORR)為100%， 并且CAR-T在體內具有很強的持久性和擴增能力，將有望為復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者提供一個全新的治療手段，特別是對曾接受鼠源單鏈抗體CAR-T治療復發的患者也表現出良好的治療效果。

多發性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性血液系統腫瘤，迄今在醫學上尚無法治愈。在很多國家，多發性骨髓瘤是第二常見的血液腫瘤。據美國癌癥協會估計，2019年美國將會有32,110例新增確診案例。2018年歐洲有超過48,200位患者被診斷出多發性骨髓瘤，其中的40%為中高危多發性骨髓瘤患者，其中位存活時間不超過5年。

截至2019年5月22日，在11名接受CT103A治療的可評估受試者中，客觀緩解率（ORR)達100%（7例CR、4例VGPR），最長隨訪時間8個月。CAR-T在患者體內表現出很好的擴增能力和持久性。所有的患者均接受了CRS評估，CRS在2-5天內發生（中位數：2.6天），并在14天內消退。中低劑量組大部分CRS為一到二級，高劑量組觀察到更高級別的CRS，CRS常規使用托珠單抗和類固醇治療。值得關注的是，11例可評估患者中包括4例先前接受過鼠源抗BCMA CAR-T治療后復發的患者，其中3例完全緩解（CR），1例非常好的部分緩解（VGPR）。

圖1：臨床數據 -- 臨床數據圖顯示客觀緩解率(ORR) 100%，完全緩解(CR) 64%，非常好的部分緩解(VGPR) 36%。加粗和下劃線表明患者先前接受過CAR-T治療后復發。(數據截至: 05/22/2019)

圖2：CT103A擴增和持久性 -- CAR-T回輸后的擴增和持久性。線的顏色表示患者14天的療效評價; 劑量為1(圓形)、3(正方形)、6(三角形)x106細胞/公斤;紅色填充符號表示患者在先前CAR-T治療中失敗。(數據截至: 05/22/2019)

圖3：細胞因子突釋綜合征（CRS）的發生CRS的發生。所有12例患者均接受了CRS評估。在所有病例中，CRS在干預和不干預的情況下均在14天內得到緩解

“復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）與預后不良有關，”華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院李春蕊主任表示。“許多接受鼠源單鏈抗體（scFv）CAR-T治療的患者已經出現復發，由于免疫原性無法進行再治療。CT103A具有全人源BCMA scFv，不僅首次治療具有突出療效，而且也為這些復發患者提供了一個有效的解決方案。這些數據表明，未來臨床試驗時不應排除該部分受試者。”

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