中國蘇州、美國馬塞諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹2023年6月29日 /美通社/ -- 和鉑醫藥（股票代碼：02142.HK），一家專注于腫瘤及免疫領域創新抗體療法發現、開發及商業化的全球生物醫藥公司今日宣布，國家藥品監督管理局（NMPA）已受理公司在研藥物巴托利單抗（HBM9161）治療全身型重癥肌無力（gMG）的生物制品許可申請（BLA）。這是和鉑醫藥自成立以來首個獲得NMPA受理的生物制品許可申請。

巴托利單抗臨床試驗首席研究者、復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師趙重波教授表示：“FcRn靶點是目前全身型重癥肌無力治療領域的關注熱點，而巴托利單抗是首個在中國全身型重癥肌無力人群中完成臨床開發的靶向FcRn療法，也是首個在中國全身型重癥肌無力人群中獲得積極結果的高級別臨床研究，證實其療效穩健，安全性良好。我們相信這款具有里程碑意義的創新藥上市后有望進一步豐富全身型重癥肌無力的治療手段，減輕中國患者的疾病負擔，惠及廣大患者。”

和鉑醫藥創始人、董事長兼首席執行官王勁松博士表示：“作為和鉑醫藥申報上市的首款產品，我們非常高興巴托利單抗的BLA申請獲得NMPA受理，這展示了我們強大的研發能力。巴托利單抗的臨床研究跨越了新冠疫情期間，是和鉑醫藥聯合研究者和受試者共同努力的成果，其在中國重癥肌無力人群中獲得了令人振奮的療效性和安全性數據，為相關新藥研發樹立了新的里程碑。我們對巴托利單抗未來的應用前景充滿信心，也將繼續基于公司核心平臺價值，加速推進全球創新臨床管線開發，滿足更廣泛的醫療需求。”

巴托利單抗于2021年獲得中國國家藥品監督管理局授予的“突破性治療認證”，并于同年8月完成針對中國全身型重癥肌無力患者的概念驗證研究。2023年3月，公司宣布其III期臨床試驗取得積極研究結果。

2022年10月，和鉑醫藥與石藥集團全資子公司恩必普藥業有限公司達成協議，在大中華區共同開發巴托利單抗，和鉑醫藥負責巴托利單抗在中國針對全身型重癥肌無力的全完整臨床實驗的設計與執行, 并將根據產品年度凈銷售額獲得分層銷售提成。

關于全身型重癥肌無力（gMG）

重癥肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導的獲得性自身免疫性疾病，該疾病導致神經肌肉接頭傳遞障礙，表現為骨骼肌收縮無力。患者常有眼瞼下垂和復視等眼外肌無力表現，絕大多數患者會出現眼肌以外的癥狀，發展為全身型重癥肌無力（gMG），明顯影響患者的工作狀態和生活質量，嚴重者發生肌無力危象而危及生命。

目前MG的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素以及其他免疫抑制劑，但各類藥物的療效及安全性尚不能滿足各類患者的臨床需求。從病理生理機制出發，減少致病性自身抗體（IgG）是治療MG最直接的解決方案，如血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白等，然而，該類治療方案由于可及性、安全性和經濟成本等問題導致臨床仍存在大量未被滿足的需求。

關于巴托利單抗（HBM9161）

巴托利單抗（HBM9161）是一種全人源單克隆抗體（mAb），可阻斷FcRn-IgG相互結合，加速體內IgG的清除，從而達到有效治療致病性IgG介導的自身免疫性疾病的效果。在重癥肌無力的III期研究中，巴托利單抗取得積極研究結果，可快速、顯著地緩解臨床癥狀，改善患者的生活質量，且安全性良好。

關于和鉑醫藥

和鉑醫藥（股票代碼：02142.HK）是一家專注于腫瘤及免疫性疾病領域創新藥研發及商業化的全球化生物制藥企業。公司通過自主研發、聯合開發及多元化的合作模式快速拓展創新藥研發管線。

和鉑自有的抗體技術平臺Harbour Mice^®可生成雙重、雙輕鏈（H2L2）和僅重鏈（HCAb）形式的全人源單克隆抗體。基于HCAb抗體平臺開發的免疫細胞銜接器（HBICE^®）雙抗技術能夠實現傳統藥物聯合療法無法達到的抗腫瘤療效。Harbour Mice^®，HBICE^®與單B細胞克隆篩選平臺共同組成了和鉑的下一代創新治療性抗體研發引擎。更多資訊，請訪問：www.harbourbiomed.com